游戏介绍:
下一代基因编辑已为治疗做好准备
新一代基因编辑已经准备进入临床治疗，这要归功于一种允许我们以大量的方式替换整个基因的技术。更有效的方法：借助这种方法，可以插入导致疾病的健康基因副本，而不必开发基因疗法 >纠正每一个可能的小突变。该结果是由麻省理工学院和哈佛大学美国布罗德研究所领导的研究发表在《自然生物医学工程》杂志上。 已在小鼠细胞和实验室培养的人体细胞上成功进行测试，该技术将有助于开发针对囊性纤维化等疾病的单一疗法，这是由单个基因引起的，但由于数千种不同的可能突变而产生缺陷，引入整个基因数千个碱基对（“字母”）。组成DNA）比替换几十个碱基长的小序列要复杂得多，足以纠正绝大多数突变。由 Smriti Pandey 和 Daniel Gau 领导的研究人员开发的新方法并不是第一个成功的方法，但它是少数满足在临床领域有效使用所需的效率标准的方法之一：名为“eePassige”的技术，其效率比同一研究小组在 2021 年开发的原始技术高出 4 倍，比另一种名为“Paste”的方法高出约 16 倍，这是 2022 年《自然生物技术》杂志上发表的一项研究的基础。这一结果的获得得益于负责将基因插入 DNA 序列的酶，这些酶在实验室中进行了修改，使其工作效率更高。 “看到 eePassige 的高效率和多功能性令人兴奋，它可以实现一类新的基因组药物，”高说。 “我们也希望它能够成为整个研究界可以用来研究基本生物学问题的工具。”
游戏截图:
分类:
标签:
留言